وافقت الهيئة الوطنية للرعاية الصحية في بريطانيا على استخدام نوع من الأدوية يسمى “أدوية تثبيط الجينات”، ومن المقرر أن يُستخدم لعلاج بعض الأمراض المزمنة مثل داء “الأعصاب النشواني” الذي يسبب تلف الأعصاب وبعض أعضاء الجسم، ويؤدي إلى الوفاة في بعض الأحيان.
وقال الأطباء إن هذا العقار سوف يحول “أمراضا لا علاج لها إلى أمراض قابلة للعلاج”، مرجحين أن فرص نجاحه كبيرة جدا.
وينتقل مرض “الأعاصب النشواني” بالوراثة، كما ترتفع فرصة انتقاله إلى نسل من يعانون منه إلى 55 في المئة. وتتضمن الأعراض الأولى لهذا المرض ظهور ما يشبه الدبابيس أو الإبر في الكفين والقدمين.
وينتهي الأمر بالمصابين بهذا المرض إلى الجلوس على كرسي متحرك، كما تتأثر قدرتهم على الإبصار إلى حدٍ كبير، علاوة على إصابة القلب بالضعف، مسببا آلاما مزمنة.
أسباب الإصابة
هناك أنواع عدة من داء الأعصاب النشواني، فهناك النوع الذي ينتقل بالوراثة الذي ينتشر بين إخوة فينس هو النوع الوراثي المنتقل عبر جين الترانسترين. ويسبب “جين غير منضبط” الإصابة بهذا النوع من المرض حيث يعمل على تراكم بروتين سام لزج في الجسم، والذي يفرزه الكبد فيتلف الأعصاب وأعضاء الجسم.
ويتبع العلاج أسلوبا يسميه الأطباء “تثبيط الجينات”. فالجين هو جزء من الحمض النووي الذي يحتوي على مخطط إنتاج البروتينات مثل الهرمونات والإنزيمات التي تعتبر المواد الخام لبناء الجسم.
لكن الحمض النووي يبقى حبيسا داخل نواة الخلية بعيدا عن الأجزاء المسؤولة عن إنتاج البروتين.
لذلك يستخدم جسم الإنسان جديلة قصيرة من الشفرة الوراثية، تسمى ناقل الحمض النووي الصبغي، لاجتياز هذه الفجوة ولتُحمل بالتعليمات الوراثية.
ويقتل العلاج الجديد، الذي يُسمى باتيسران، ناقل الشفرة الوراثية فيما يُعرف بعملية اعتراض طريق ناقل الحمض النووي الصبغي، وهو نوع من الحمض النووي الموجود في الجسم.
يُذكر أن عقار باتيسران هو الدواء الأول من نوعه الذي توافق الهيئة الوطنية للرعاية الصحية في بريطانيا على استخدامه.