نجاح علاج جيني في إعادة البصر!

وافق أخصائيون من إدارة مراقبة الغذاء والدواء الأميركية على استخدام العلاج الجيني المبتكر لحالات نادرة من العمى.

ويعالج عقار “Luxturna” أشكالا من العمى الوراثي تسمى بمرض “Leber’s congenital amaurosis” الذي يتسبب لحامليه بموت الخلايا البصرية الحساسة للضوء وعدم قدرتها على التجدد بسبب خلل في الجينات، ويظهر هذا المرض عادة بعدة عدة أشهر من الولادة أو بعدها مباشرة. وتشكل نسبة هذا المرض بحسب الإحصائيات، واحدا من بين 81 ألفا.

ويقول الخبراء إن معظم المرضى بهذا النوع لا يعيشون حياة طبيعية بسبب الخلل (الطفرة) في الجين “RPE65” المسؤول عن إنتاج البروتين اللازم للرؤية الطبيعية.

ويستند علاج “Luxturna” إلى إدخال نسخ إضافية من جين “RPE65” في خلايا الشبكية، ويتضمن العلاج عمليتين جراحيتين يتلقى خلالها المرضى حقنا بالدواء تحت الشبكية في العينين.

ويتم حقن فيروس معدل وراثيا وغير مؤذ (طريقة شائعة)، لتساعد هذه النسخ الجينية على إنتاج البروتين الكافي لاستمرار عمل الخلايا الحساسة وقدرتها على تحويل الضوء إلى إشارات كهربائية.

وقد تم التأكد من سلامة وفعالية هذه الطريقة في العلاج خلال التجارب السريرية التي أجراها الأطباء والعلماء لـ 41 مريضا تراوحت أعمارهم بين (4-44) عاما.

ويؤكد العلماء أن الموافقة اليوم على استخدام هذه الطريقة الجينية المبتكرة في علاج مرض “Leber’s congenital amaurosi”، ستساعد في المستقبل القريب في علاج أمراض كثيرة مستعصية كالسرطان وغيره بفضل التعديل الجيني.