سلطت صحيفة “ديلى ميل” البريطانية الضوء على العلاج الجينى الجديد لمرض “ضمور العضلات الشوكى”، الذى يعتبر أغلى دواء فى العالم بما يصل إلى 5 ملايين دولار، بعد حصوله على موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) المتوقعة هذا الشهر.
وأوضح الباحثون أن الدواء الجديد يدعى “Zolgensma” من إنتاج شركة نوفارتس العالمية، وهو ثانى عقار فى العالم لعلاج مرض الهزال النادر فى العضلات، وضمور العضلات الشوكى (SMA) وسعره يفوق سلفه، العقار الآخر “Spinraza” الذى يكلف 750 ألف دولار للجرعة الأولى.
وقبل ظهور “Spinraza” لأول مرة، لم يكن هناك علاج أو حتى علاج متاح للمرض المميت فى كثير من الأحيان.
ويعانى ما بين 10 آلاف و25 ألفا من الأطفال والكبار الأمريكيين من ضمور العضلات الشوكى، وهو مرض وراثى يجعلهم يعانون من تدهور الأعصاب الحركية.
كثير من المصابين بهذا المرض لا يمكنهم المشى أو الوقوف، وبالكاد يستطيع البعض التحرك ويتطلب فى نهاية المطاف جهاز تنفس للقيام بعمل رئتيهم، ولا يوجد حتى الآن علاج.
لكن العلاج الجينى قد أعطى بعض الأمل فى حياة أفضل وأطول للأشخاص المصابين بهذا المرض الموهن.
وتم استقبال أول هذه العلاجات “Spinraza” بصاعقة للأسر والعائلات لارتفاع سعره، حيث تبلغ تكلفته 750 ألف دولار مجتمعةً بجرعاته الأربع الأولى – يتم ضخها مباشرةً فى السائل الفقرى – تليها جرعات صيانة تُعطى كل أربعة أشهر لبقية حياة المريض، وتبلغ قيمتها نحو 375 ألف دولار سنويًا.
وتلقى نحو 7500 شخص فى جميع أنحاء العالم العلاج، إلا أنه لا يصلح للجميع، كما أنه لا يعمل بشكل جيد للبعض مثل الآخرين.
والآن قد يكون هناك حقنة مختلفة تدعى “Zolgensma”، وتدعى شركة Novartis أن الدواء سيعمل بسرعة وفعالية أكبر عن طريق استبدال الجين المعيب الدقيق (SMN1) المتورط فى الضمور العضلى الشوكى.
ومع ذلك فإن نوفارتيس واثقة من أن علاجها الجينى سيحصل على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير هذا الشهر، وأنها تضع الأنظار بالفعل على سعر مرتفع.
وتزداد الأسعار مع كل الأدوية النادرة الجديدة – وليس هناك من يوقفها مثل Spinraza قبله، جزء من مشكلة سعر Zolgensma هو أن “الكثير من الأبحاث التى أدت فى النهاية إلى هذه الأدوية تم تمويلها جزئيًا من قبل الحكومة”.