وافقت إدارة الغذاء والدواء الفيدرالية الأمريكية، الجمعة الماضي، على استخدام علاج يعدُّ “الأغلى في التاريخ”، وهو مخصص لعلاج اضطراب جيني نادر يحدث بمرحلة الطفولة.
ووفق ما نقلته وكالة “سبوتنيك” اليوم الأحد، فإن العلاج الجديد طورته شركة “نوفارتيس” الأمريكية تحت اسم “زولجنسما”، وهو عبارة عن علاج لاضطراب يدمر سريعاً السيطرة على عضلات الرُّضَّع ويقتل أكثرهم في غضون عامين.
وحددت شركة “نوفارتيس” سعر العلاج عند 2.125 مليون دولار، لكل مريض للمرة الواحدة؛ وهو ما يجعل منه أغلى دواء في السوق حتى الآن، بحسب شبكة “الإذاعة الوطنية العامة” (NPR) الأمريكية.
لكن الشركة توفر لشركات التأمين القدرة على الدفع بدفعات، تصل إلى 425 ألف دولار سنوياً مدة خمس سنوات.
وبحسب دراسات شركة “AveXis” الأمريكية، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية، يُعد “زولجنسما” العلاج الجيني الثاني من نوعه الذي تمت الموافقة عليه لعلاج اضطراب وراثي على الإطلاق.
ووفقاً لـ”نوفارتيس”، يوجد حالياً نحو 700 مريض مؤهلين للعلاج، وهناك ما يقرب من 30 طفلاً يُولدون كل شهر حاملين المرض.
يقول بيتر باخ، الذي يدرس السياسة الصحية بمركز “ميموريال سلون كيترينج” للسرطان في نيويورك: “إنه أمر مذهل للغاية!”.
وأضاف: إن “سعر زولجنسما هو فقط المثال الأكثر تطرفاً لكيفية استنزاف أسعار الأدوية للموارد من المجتمع”.
من جانبه، يعترف رئيس شركة “AveXis”، ديفيد لينون، بأن الأرقام قد تبدو مروعة، لكنه يجادل بالقول: إن “العلاج بسهولة يستحق كل هذا العناء، وإنه العلاج الحالي الوحيد لضمور العضلات الشوكية”، مضيفاً: إن “علاجاً يسمى Spinraza يكلف مئات الآلاف من الدولارات سنوياً، وبالنسبة لزولجنسما، فهو علاج لإنقاذ الحياة من جرعة واحدة”.
ويتابع: “نحن نتحدث عن مدى الاستفادة من العلاج مرة واحدة، لسنا معتادين التفكير بهذه الطريقة. لقد اعتدنا نظاماً من الأدوية المزمنة، حيث تستمر على مدار سنوات إن لم تكن عقوداً”.
يُذكر أنه تمت الموافقة على العلاج الجيني الأول لمرض وراثي في عام 2017 لشكل وراثي من العمى، وكان مكلفاً أيضاً؛ إذ بلغ سعره حينها 425 ألف دولار، لعلاج العين الواحدة.
تقول “نوفارتس” إن الدواء يُسلِّم جرعة واحدة مرة واحدة، لمعالجة السبب الجذري للاضطراب؛ وهو ما ينتج عنه آثار طويلة الأجل.
وتضيف أنها تعمل على تصنيع الدواء منذ يناير الماضي، وأنه سيُطلَق قريباً في الأسواق.
المصدر : https://wp.me/p70vFa-wlf
